肝病论坛：第二届中国肝病创新论坛

        要保障人民群众的健康水平，满足我国乃至全球尚未满足的临床需求，需从源头加大创新力度，动员一切可以动员的力量，加速推动更多的创新药物研发上市，这对于增进人民群众福祉、推进健康中国建设具有重要意义。

        近年来，随着国家政策改革持续深化，激励药品创新的措施不断出台，我国药品研发创新活力得到提升，新研究、新发现、新疗法涌现，但目前仍存在大量未被满足的临床需求——某些疾病仍然存在无药可治、发病率增加、终身服药等问题。为进一步推动新药研发进程，促进学术交流与研究合作，2023年3月25日至26日，由中国医药卫生事业发展基金会主办的第二届中国肝病创新论坛在北京盛大举行。本次会议聚焦“协同创新”，200多名来自国内外的科学家、研发人员、临床医生、方法学专家、法规监管专家及相关企业代表现场参会，针对肝脏疾病领域新药研发的热点难点问题，交流探讨新手段、新技术、新理念和创新药物疗法，迸发思想火花，共同分享信息、交流经验。会议取得了广大的社会影响，共有5000余人通过网络直播观看了会议。

        征服肝病之路虽难必行，多方发力为新药研发添信心。据中国工程院院士、北京大学医学部庄辉教授介绍道，“肝病是我国严重的公共卫生问题。尽管我国在乙型肝炎的预防方面取得了举世瞩目的成就，但现存的慢性乙型肝炎患者数目仍然众多。同时酒精性及非酒精性（代谢相关性）脂肪性肝病等非病毒性肝病也日益增多。然而，目前除了丙型肝炎能被根治外，乙型肝炎等其他肝病尚无根治药物。”在此背景下，加快创新型肝病药物的研发和上市进度，是实现“健康中国2030”战略规划的重要保障之一。

        创新药物的研发过程充满风险和挑战，其中临床试验阶段往往耗时最长、耗资最大、风险最高。因此，新药临床研究更需要多方的密切合作和高度协调。中国科学院院士、解放军第五医学中心王福生教授指出，这也是中国肝病创新论坛不仅要汇聚临床专家，还要高校/科研院所、制药企业、非盈利性公益组织及新药评审和监管机构等诸多利益相关方共同参与的原因。通过论坛的充分交流分享，相信一定可以共同推动我国肝病领域的新药研发和成果转化。

        本次大会主席首都医科大学附属友谊医院贾继东教授介绍道，在2021年7月举办的首届中国肝病创新论坛上，我们就与领域内的各方共同签署并宣读了《关于促进肝病领域合作创新的倡议书》，希望通过这个平台，不断汇聚各方智慧和能量，给新药研发带来新的帮助。

        2021年首届中国肝病创新论坛上与会专家学者共同签署并宣读了《关于促进肝病领域合作创新的倡议书》近年来，国家大幅加大创新药物研发投入，《药品管理法》明确鼓励研究和创制新药，《药品注册管理办法》设立四个加快通道推动具有临床价值的新药上市。国家药品监督管理局赵建中部长和评审专家陈颖博士也来到了会议现场，跟与会专家学者进行了充分探讨，并就“乙肝新药临床研究的指导原则”和“脂肪肝新药研发指导原则”进行了解读。

        吉利德科学、翰森制药、特宝生物、GSK、瑞博生物、腾盛博药、歌礼等制药企业的专家和研发人员也参与了本次会议，对相关创新药物和创新技术做了精彩分享，与参会专家学者交流探讨，互通有无，充分了解临床需求，共同探索新药研发的更多可能。

        全民健康一个都不能少！常见病与罕见病新药研发两手抓：我国约有2000-3000万例慢性乙型肝炎（CHB）患者，目前的治疗措施以抗病毒治疗为主，只有不到11%的患者获得功能性治愈（临床治愈），即停药后HBsAg持续消失，血清中HBVDNA检测不到，ALT正常，但肝组织中仍有cccDNA和整合的HBVDNA。CHB患者想真正达到彻底治愈，即清除cccDNA和整合的HBVDNA，还需要新药的研发。在陈成伟教授、魏来教授、牛俊奇教授、南月敏教授、段钟平教授、谢雯教授、尤红教授主持的病毒性肝炎治愈进展专题，李文辉教授、鲁凤民教授、谢尧教授、高志良教授等专家共同围绕乙肝功能性治愈的总体策略、不同机制的新药研发现状等多个方面进行深入分享和交流，目前在研抗HBV新药多处于I/II期或临床前研究，且需要联合治疗。

        代谢相关脂肪性肝炎、肝纤维化、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）专题也备受瞩目，在贾战生教授、饶慧瑛教授、窦晓光教授的主持下，魏来教授、尤红教授等专家指出，NASH药物的临床开发比其他临床药物更加漫长，NASH领域在研药物涉及多个靶点，也有针对不同靶点的药物联合开发，部分已经进入3期临床试验阶段，但结果喜忧参半。创新的新创试验设计可能有助于提高NASH试验的效率，创新的肝纤维化无创诊断技术是未来趋势。

        对少见病和罕见病人群的关注，是一个国家社会文明进步的象征之一，要实现全民健康，就不能少了少见病和罕见病人群。也正是因此，本次大会除了对病毒性肝炎、非酒精性脂肪肝等常见病的新药研发和创新技术进展进行了充分探讨外，还特别增设了丁肝和少见、罕见病专题。在由高志良教授和毛青教授主持的丁肝专场，与会专家指出，丁肝少见，但仍是不容忽视的重要肝脏疾病。而过去被认为罕见的诸如PBC、PSC等胆汁淤积性疾肝病，在临床实际中可能并不罕见。在杨永平教授、任红教授主持的少见、罕见病专题中，欧晓娟教授、段维佳教授等专家就少见罕见肝病最新的研发进展和潜在靶点、人群和药物的应用前景进行了研讨。

        善用科技之力，科学方法与创新技术提高研发速度和成功率：ChatGPT的爆火，让人工智能等创新技术引发大众热议，其是否能应用于新药研发？在临床研究中怎么应用？在董瑞华教授、黄燕教授、徐小元教授、陈军教授主持的创新技术专题中，赵新颜教授、秦国友教授、孔媛媛教授等方法学专家分享了肝病预后临床预测模型的开发、验证、更新流程，模型的评估方法及现临床研究的估计目标等，从统计学视角为肝病新药研发提供创新方法思路。

        英矽智能科技（上海）有限公司与上海艾莎医学科技有限公司则介绍了人工智能在药物研发和临床研究管理中的应用，为临研行业的未来展开了一幅更为广阔的图景。以艾莎医学为例，其公司自主研发的基于大数据与AI算法的智能系统可在临床研究方案设计、患者招募、数据收集、远程监查、统计分析、患者管理等全流程应用，大幅提升临床研究的管理效率与半径，并形成以患者为中心的临研一体化生态闭环，沉淀高质量医疗数据，保障患者最大化获益。

        中国肝病创新论坛是由中国医药卫生事业发展基金会主办，首都医科大学附属北京友谊医院、国家消化系统疾病临床医学研究中心和中国肝炎防治基金会提供学术支持，中华医学会肝病学分会临床流行病学与循证医学协作组、北京市肝病创新药临床试验联盟、北京市医药健康临床概念验证中心、CR-HepB与上海艾莎医学科技有限公司协办的聚焦创新药物研发的高规格学术会议。

        创新药物的诞生需要社会多方的力量，期待未来中国肝病创新论坛所开创的兼容并蓄、交流协作的模式与理念在更多疾病领域得以应用，多方携手共同促进更多新药、好药的研发，解决人民群众未被满足的临床需求，加快推进我国从制药大国向制药强国迈进。