基因疗法治疗白血病实现突破性进展

　　美国宾夕法尼亚大学的研究人员8月10日发表报告说，他们利用基因疗法治疗的临床试验取得了突破性进展：经过第一阶段临床试验，作为志愿者接受治疗的3名晚期患者中，两人体内的细胞完全消失，另1人的细胞也大为减少。

　　美国媒体认为，这一成果不仅为的治疗提供了新途径，也为医学界过去20年探索利用基因疗法杀灭癌细胞的努力带来了新希望。

　　“连环杀手”

　　经过改造的T细胞一面杀死癌细胞，一面进自身增殖

　　慢性性是一种最常见的，目前的主要治疗方法是骨髓或干细胞移植，但并非对所有都有效果，而且死亡率较高。

　　近年来，医学界一直希望通过提高系统功能来治疗癌症，并已对人体中扮演重要角色的T细胞做了不少研究。“T”是英语中“胸腺”一词的首字母，T细胞在胸腺内分化成熟，然“移居”到周围的组织中。研究人员此前对T细胞进了基因改良，然“派遣”它去杀灭癌细胞，但效果有限：经过基因修改的T细胞或者再生情况不良，很快在体内消失，或者对正常组织破坏极大。

　　宾夕法尼亚大学基因疗法专家卡尔·琼率领的试验团队对相关技术进了改进，把一种新的遗传基因注入T细胞中，并向其发出信号，让它一面杀死癌细胞，一面进自身增殖。“我们在T细胞的表面安了一把钥匙，使它能打开只有癌细胞上才有的锁”，研究人员迈克尔·斯说，这种疗法不是刺激人体的系统，而是“创造了一个系统”。经过改进的T细胞可以消灭细胞表层的一个分子，不仅对现存的癌细胞有效，而且新的癌细胞一旦出现，便立即予以歼灭。T细胞本来就可向病毒发起进攻，现在又被改造成了对付细胞的“连环杀手”。

　　效果显著

　　两名患者体内未发现细胞的情况已保持一年

　　在临床试验中，研究人员先在3名志愿者身上抽血，提取出数百万个T细胞，然在实验室中对其进“改装”，再把“改装”好的T细胞注入志愿者体内。

　　研究报告介绍了一名64岁志愿者的情况。这名志愿者起初毫反应，但两个星期开始打颤、、，像是得了流感。解释，这是细胞大量死亡的反应。几个星期，志愿者体内已检查不到细胞，但“改造”过的T细胞仍然存活，随时准备杀灭新生的细胞。

　　目前，两名患者体内没有发现细胞的情况已经保持了1年。不过，这种疗法也杀死了一些抗感染的细胞，志愿者正接受针对这一副作用的治疗。

　　态度谨慎

　　尚需扩大试验规模，并观察更长时间

　　宾夕法尼亚大学的研究团队希望，今可通过进一步的试验，尝试用这一方法治疗其他类型和、等。另有研究机构表示，他们对用这种方法治疗和更感兴趣。此外，研究人员也认为，该方法还为治疗、骨髓瘤和等“提供了路线图”。

　　不过，俄勒冈州波特兰一家癌症治疗中心的研究人员沃尔特·乌尔巴认为，尽管新成果“非常了不起”，但由于临床试验的规模不大，对试验结果应持谨慎态度。乌尔巴认为，另一个重要问题在于，这些T细胞究竟能否持续发挥作用，以防止复发。

　　卡尔·琼也承认：“我们只进了为期一年多的临床试验，疗效到底能持续多长时间尚需观察。”他表示，至少从目前来看，“临床试验的效果好得令人惊奇”。研究团队已表示，希望在进入第二阶段临床试验之前，再对另外4名志愿者进一次治疗。

（责任编辑：司徒穗铮）