把握黄金赛道，聚焦基因治疗

 

　　一、什么是基因治疗？

 

　　基因治疗是指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的，或把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。目前看有基因药物及基因编辑两大技术方向。基因疗法是当代生命科学中最有前途的热点之一，是未来医学的希望。

 

 

　　众多的跨国制药公司和基因治疗专业公司纷纷斥巨资加大研发力度，抢占二十一世纪生命科学的制高点。基因治疗在生物技术发达的欧美已经度过了萌芽阶段，现在处于市场爆发前的黎明。基因治疗未来将在临床上大规模应用的趋势是确定的，而且随着基因测序的发展和广泛应用，未来人们不可能在知道了自己的基因缺陷以后无动于衷，因此基因治疗的应用前景广阔，发展空间巨大，在市场上有很大的可能出现连续超预期的增长。

 

　　二、基因治疗的蓝海市场

 

　　根据EvaluatePharma和BCG分析，2021、2024年全球基因治疗市场分别为28.86亿美元和140.21亿美元。我国的基因治疗目前主要是集中在CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）领域，从全世界的角度来看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中国和美国，两个国家从事CAR-T研究的公司占比超过80%（数据来源：中研网）。

 

　　图2：全球基因治疗市场规模预估

 

　　

 

　　基因治疗在血液瘤和罕见病领域的市场规模将达到千亿级别。目前基因治疗正处于腾飞的拐点，预测未来基因治疗还将持续高速发展，其主要驱动力包括：

 

　　罕见病适应症持续拓展

 

　　目前已获批和处于临床III期的基因疗法主要集中在血液瘤和罕见病，随着对于罕见病的不断重视、罕见病诊断技术提高，将会有更多罕见病患者得到确诊；国家政策向罕见病倾斜，建立罕见病诊疗协作网、颁布首部《罕见病诊疗指南》、对罕见病药物实行减税、对临床急需孤儿药实行临床豁免等，一系列罕见病政策红利将不断提高罕见药可及性。此外，基因治疗在罕见病适应症上的研究也在不断拓广，未来将有更多罕见病告别无药可救的局面。

 

　　保险支付以及成本下降带来渗透率提升

 

　　基因治疗绝佳的疗效以及近年来医保对于基因疗法支付的积极探索，使得基因疗法的商业化取得了积极进展。一款药物最后的销售好坏往往是以临床疗效为导向的，对于基因疗法更是如此，因为其使用对于一些患者而言往往是生与死的区别。因此，以治疗 SMA（脊髓性肌萎缩症）的Spinraza为例，尽管其价格高昂，但在获批短短几年内就成为了重磅炸弹级药物。同时，面临高昂价格的争议，基因治疗药企也在积极与各国保险进行有益探索，开发出了各种基于价值的支付模式，如诺华的Kymriah与Medicaid和Medicare达成协议就Car-T产品采进行“按疗效付费”，Anthem等公司采取分期付款的方式覆盖 Spinraza、Zolgensma等药物，这些有益尝试在保证了患者受益的同时，也为基因治疗药物的商业化逐步铺平道路。

 

　　未来，随着技术的不断成熟，基因治疗成本将会逐步下降，惠及更多患者。目前，Car-T药物个性化差异大、高滴度病毒载体生产难度高等问题，使得短期内基因治疗价格很难下降。在未来，病毒载体优化、通用型T细胞等技术的逐渐成熟将会带来成本下降，从而惠及更多患者。

 

　　三、黄金赛道的领头羊——泛生子

 

　　北京泛生子基因科技有限公司(简称泛生子)是中国领先的癌症精准医疗公司之一，专注于癌症基因组学研究和应用，并致力依托先进的分子生物学及大数据分析能力改变癌症诊疗方式。泛生子于2020年6月19日，成功在美国纳斯达克挂牌上市，其自主研发的基于高通量测序(NGS)的肝细胞癌早筛液体活检产品HCCscreen，获得了美国FDA（食品药品监督管理局）授予“突破性医疗器械”认定。这是中国首家癌症精准医疗企业的早筛液体活检产品获此认定。

 

　　

　　获国际权威机构认定，商业化进程进一步加速

 

　　美国FDA的“突破性医疗器械”旨在认定那些具备潜力更有效地诊断或治疗危及生命的重大疾病、解决未被满足的临床需求的医疗器械。透过这一认定有助于确保患者和医疗服务提供者能够及时获益于前沿的医疗器械；同时，对于创新医疗企业而言，其可助力产品驶上获批的“快车道”，在与FDA的密切合作中缩短其创新医疗器械的上市时间。

 

　　此次泛生子肝细胞癌早筛液体活检产品HCCscreen获美国FDA“突破性医疗器械”认定对于其而言意义重大。其一，该款产品的价值得到权威机构认可，有望加快这一产品的开发和审评速度，进一步推动其商业化进程。其二，获得突破性医疗器械认定对于资本市场也将更具吸引力，有利于提升公司整体估值，在融资层面释放积极效应，进而为公司整体发展带来推动力。要纳入FDA“突破性医疗器械”并不容易，泛生子获此认定更凸显了被纳入产品在技术层面的领先实力以及产品在市场上的稀缺性和独特性。

 

　　扎根广阔蓝海市场

 

　　肝癌作为全球第六大常见癌症，在所有癌症中致死率排名第四，数据显示，全球每年新发肝癌病例85.4万例，其中有42.2万例位于中国，占比高达55%，同时我国也是肝癌死亡病例最多的国家，占世界肝癌死亡病例的45%到50%（数据来源：雪球网）。

 

　　泛生子肝细胞癌早筛液体活检产品HCCscreen技术可以说走在了肝癌筛查的前沿，其当属于全球一流的肝癌筛查技术。而从价格层面来看，此前泛生子CEO王思振曾表示，泛生子的目标是使其 HCCscreen早期肝癌筛查产品的价格足够低，以便大众能够获得并负担得起。并且，目前该产品已在中国以实验室自建项目（LDT）的方式开始商业化。随着后续产品进一步面向市场，庞大的需求有望为其业绩增长带来支撑。目前公司正在开发涵盖多种流行癌症类型的高通量测序（NGS）平台和基因检测，以寻求NMPA注册。随着后续产品与服务的市场渗透率不断加深，公司的业绩有望进入高速增长阶段。

 

　　可以预见的是，随着适应症的不断拓展、技术成熟带来价格的下降、医保支付的不断提升，将会带来适应人群的扩大、渗透率的提高，基因治疗的潜力将会不断释放，成为未来二十年经济增长的巨大动力。